自从古代酿酒商开始使用酵母培养物来生产啤酒以来，就已经以简单的形式使用了生物技术。 1950年代初发现DNA结构时，这一突破为现代生物技术奠定了基础。 要了解这种见解最终是如何导致生物技术疗法的，对DNA在健康和疾病中的核心作用有一个基本的了解会很有帮助。
 

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DNA做什么？

DNA是在细胞核或指令中心发现的非常长且盘绕的分子。它为微生物，鸟类或人类等生命形式的构建和操作提供了完整的蓝图。 DNA中的信息存储为由四个基本组成部分（称为核苷酸）组成的代码。核苷酸出现的顺序类似于拼写单词并形成句子和故事的字母的顺序。对于DNA，核苷酸的顺序形成不同的基因。每个基因都包含特定蛋白质的说明。

除少数例外，生物体中的每个细胞都拥有该生物体DNA的完整副本。特定细胞DNA中的基因可以是活跃的（打开）或不活跃的（关闭），具体取决于细胞的功能和需求。一旦基因被激活，它所拥有的信息就被用来制造或“表达”它所编码的蛋白质。许多疾病是由不正确打开或关闭的基因引起的。
 

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基因工程如何运作？

基因工程是现代生物技术的基石。 它基于近几十年来开发的科学工具，使研究人员能够：

鉴定产生目的蛋白的基因。

• 从DNA样本中剪切包含该基因的DNA序列。
• 将基因放入载体，如质粒或噬菌体。
• 使用载体将基因携带到宿主细胞的DNA中，例如大肠杆菌（E. coli）或培养中生长的哺乳动物细胞。
• 诱导细胞激活基因并产生所需的蛋白质。
• 提取并纯化蛋白质以用于治疗。

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限制酶：
这些天然存在的酶被细菌用作防御，从病毒中切割DNA。研究人员使用了数百种特定的限制性酶，例如剪刀来剪断DNA中的特定基因。
 

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DNA连接酶：
该酶在自然界中用于修复断裂的DNA。它也可以用于将新基因粘贴到DNA中。
 

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质粒：
这些是DNA的环状单位。它们可以被工程化以携带感兴趣的基因。
 

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噬菌体（也称为噬菌体）：
这些是感染病毒（抑制剂）。噬菌体可以被工程化以携带重组DNA。
 

      将DNA片段切割并粘贴在一起以形成新序列时，结果称为重组DNA。当将重组DNA插入细胞后，细胞利用这种修饰的蓝图及其自身的细胞机制来制造由重组DNA编码的蛋白质。具有重组DNA的细胞称为基因修饰或转基因细胞。

      基因工程使科学家能够制造太复杂而无法用化学方法制造的分子。这导致了重要的新型治疗方法，例如治疗性蛋白质。治疗性蛋白质包括以下所述的蛋白质，以及用于替代或增强患者天然蛋白质的蛋白质，尤其是当天然蛋白质水平低或由于疾病而缺乏时。它们可用于治疗诸如癌症，血液疾病，类风湿性关节炎，代谢性疾病和免疫系统疾病等疾病。

      单克隆抗体是一类特殊的治疗蛋白，旨在通过免疫系统靶向外来入侵者或癌细胞。治疗性抗体可以靶向并抑制体内导致疾病的蛋白质和其他分子。
肽体是经过工程改造的蛋白质，具有肽和抗体的属性，但两者互不相同。
     
      疫苗刺激免疫系统提供保护，主要针对病毒。传统疫苗使用减弱或杀死的病毒来激发人体攻击真正的病毒。生物技术可以创建基于病毒基因的重组疫苗。
这些新的治疗方式为药物开发人员提供了更多选择，从而确定抵抗疾病的最佳方法。但是，与药物研发一样，生物技术研发（R＆D）也是一个漫长而苛刻的过程，必须克服许多障碍才能取得成功。